FDA, Joenja’nın çocuklarda kullanımına öncelikli inceleme verince Pharming hisseleri %6 yükseldi
Investing.com — Pharming Group NV (AS:PHAR) hisseleri Çarşamba günü %6’dan fazla yükseldi. Bu artış, FDA’nın 4-11 yaş arası Aktif Fosfolinositid 3-Kinaz Delta Sendromu (APDS) hastası çocukların tedavisi için Joenja (leniolisib) ilacının ek Yeni İlaç Başvurusuna Öncelikli İnceleme statüsü vermesinin ardından gerçekleşti.
Bununla birlikte, ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücret Yasası (PDUFA) hedef tarihini 31 Ocak 2026 olarak belirledi. Bu karar, biyofarmasötik şirketin daha önce 2026’nın ilk yarısı için öngördüğü takvimi öne çekti.
Bu arada, FDA’nın kararı, Pharming’in Aralık 2024’te açıkladığı Faz 3 çalışmasının olumlu sonuçlarını takip etti. Onaylanması halinde Joenja, bu yaş grubundaki APDS’li çocuklar için gösterilen ilk ve tek tedavi olacak.
Sonuç olarak, Pharming, onay alındıktan sonra tedaviye uygun olabilecek 4-11 yaş arasında ABD’de 50’den fazla APDS hastası tespit etti.
Bu rakam, ABD’de şu anda tespit edilen tüm APDS hastalarının yaklaşık dörtte birini temsil ediyor ve birçoğu zaten çeşitli erişim programları aracılığıyla Joenja tedavisi alıyor.
Buna rağmen, Pharming, Haziran ayı sonunda ABD’de 12 yaş ve üzerindeki 114 hastanın ücretli tedavi aldığını ve 2025’in ilk yarısında Joenja’dan 23 milyon dolar gelir elde edildiğini bildirdi.
Bu arada, RBC Capital Markets, APDS için 2030 tahmini Joenja satışlarının 158 milyon dolar, yeni endikasyonlardan elde edilen risk ayarlı gelirler dahil toplam 186 milyon dolar olacağını öngörüyor.
Aracı kurum, hisse başına 0,66 avro değerindeki Joenja’nın, Pharming’in parçaların toplamı değerlemesinin yaklaşık %25’ini oluşturduğunu belirtti.
Bununla birlikte, RBC Capital Markets araştırma notunda Pharming için 2,45 avro hedef fiyat belirledi ve “spekülatif risk” tanımlamasıyla “outperform” notunu korudu.
Analistler, etiket genişletmenin potansiyel önemini vurgulayarak onayın “Joenja’nın tedavi edilebilir hasta popülasyonunu daha da açacağını” belirtti.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
